Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA Bilim Kurulunun önemli bir toplantı yaptığını vurgulayarak, şu şekilde konuştu; “Bilimin gösterdiği her yolu çocuklarımızın tedavisi için değerlendireceğimizden emin olunuz. Gen tedavisi konusunda tüm gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Tedavinin bilimsel olarak somut etkisi görülmesi halinde uygun hastalarda devreye alınacaktır.”

Sağlık Bakan Koca, yazılı açıklamasında SMA Bilim Kurulunun gen tedavisi konusundaki son gelişmeleri değerlendirmek üzere toplandığını söyledi. Koca, şöyle sözlerine devam etti; “Bilmenizi isterim ki, SMA hastası çocuklarımızın tedavisi ile ilgili her türlü tedbiri alıyoruz. Onlar için en iyisini yapmak üzere tüm güncel gelişmeleri takip ediyoruz. SMA Bilim Kurulumuz hangi hasta için hangi tedavinin uygun olacağına karar veriyor. Biz de bu tedavi bilimsel olarak değerlendirilebilir olduğunda uygulanmasını sağlıyoruz.”

Bakan Koca, SMA hastalığının tedavisinde tecrübeli bilim insanlarından oluşan SMA Bilim Kurulunun çevrim içi toplanarak gündemdeki konuları ele aldığını söylerek, yaptıkları değerlendirmeleri şu şekilde anlattı;

1. Gen tedavisi konusunda son gelişmeler incelenmiş; 25/11/2020 tarihli çalıştaydan sonra bilimsel yayında tedavinin etkinliğine ve güvenilirliğine yönelik ek kanıt bulunmadığı,

2. SMA hakkındaki gelişmelerin ve yapılan bilimsel danışma kurulu toplantı kararlarının basın ile paylaşılarak doğru bilginin hem yazılı hem de görsel medyada ulaşılabilirliğinin arttırılması gerektiği,

3. Etkinlik ve güvenilirlik açısından henüz yeterli kanıt bulunmayan gen tedavisi uygulanması için ülkemizde kampanyalar düzenlenmesinin uygun bulunmadığı,

4. Bir şekilde yurtdışında Zolgensma tedavisi alan vatandaşlarımızın ülkemize dönüşleri sonrası Nusinersen tedavisini sürdürme gayreti içinde olduğuna dair bilgiler olduğu, bilimsel literatürde her iki ilacın birlikte kullanımına dair güvenlik bilgisinin bulunmadığı, bu nedenle ciddi yan etkiler görülebileceği, bu konuda gerekli tedbirlerin alınması gerektiği,

5. SMA’lı çocukların tedavi sonrası bilişsel ve fiziksel gelişimlerinin izlenerek bu bireylerin toplumsal hayata katılım konusundaki nesnel katkısının belirlenmesine dair çalışmalar yapılması gerekliliği,

6. Toplantıda ayrıca kurula bilgi vermek üzere Sağlık Bakanlığına SMA tarama çalışmaları konusunda danışmanlık yapan tıbbi genetik uzmanları konuk edilmiş, Bilim Kurulu’na mevcut çalışmaların son durumu aktarılarak görüşleri alınmıştır. Özellikle COVID dönemi ile birlikte ülkemizde PCR cihaz alt yapısının oldukça geliştirildiği vurgulanmış, bu bağlamda hem evlilik öncesi taşıyıcı taraması hem de yenidoğan tarama kitlerinin geliştirilmesine yönelik çalışmaların TUSEB tarafından organize edildiği bilgisi aktarılmıştır. En kısa sürede başta pilot uygulamalar olmak üzere toplum genelinde tarama işlemlerinin uygulanmasının hayati öneme sahip olduğu,

7. Nusinersen tedavi uygulama merkezlerinin sayısının artırılmasının gerekliliğine; tedavinin standardize edilmesi için uygulama yapacak merkezlerle ilgili kriterler belirlenmesinin yanı sıra FTR, çocuk/erişkin nöroloji uzmanları ve ilgili branşlara değerlendirme ve uygulama standardizasyonu için eğitimler düzenlenmesi gerektiği bildirilmiştir.